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当细胞疗法遇上CRISPR

阅读:134发布时间:2016-5-3

 

神经科学家们将一种遗传开关插入到了神经细胞中,使得患者可以通过服用不影响任何其他细胞的设计药物来改变它们的活性。正在研究的细胞是可以生成神经递质多巴胺的神经元,其发生缺陷是广泛运动障碍帕金森病的罪魁祸首。

多巴胺是对协调运动至关重要的一种大脑化学物质。帕金森病标准疗法:多巴胺替代治疗往往会随着时间的推移丧失效应,随着干细胞技术的出现,一些生物医学研究人员已在探索在实验室中生成可用于移植的多巴胺生成细胞这一想法。尽管一些医生已对多巴胺细胞移植进行了测试,由于移植细胞生成多巴胺时不是过多就是太少这种疗法经常失败。

一项研究中,研究人员构建出了两种相关的细胞类型。当他们检测设计药物时,一种类型的细胞提高了多巴胺生成;另一种则终止了多巴胺生成。

用人类胚胎干细胞培育出了这些特化神经细胞。目的在于显示小鼠帕金森症状何时减轻的行为测试,证实了“上调”和“下调”开关如预期那样起作用。这些结果表明,有一天或许有可能重新采用多巴胺神经元来帮助帕金森病患者。

移植细胞响应调控药物的能力可能具有更广泛的应用。“小鼠帕金森病模型已很好地建立起来——你可以测量它们的行为结果。如果小鼠得到恢复,一定是由于移植细胞分泌多巴胺所致。

细胞往往发挥非常特异的作用,能够用一些良性药物来控制它们可以找到其他的用途。例如,在糖尿病中,或许可以移植分泌胰岛素的β细胞,采用一种设计药物患者可以控制胰岛素分泌。

当前的进展是采用一种新型的、高度的“基因编辑”技术 CRISPR建立起来的。这一技术替代了用像文字处理程序中“查找与替换”命令相似的东西移除基因的这种漫无目标的方法,CRISPR只在期望的位置完成插入。

细胞疗法是胚胎干细胞和成体组织衍生干细胞zui被吹捧的潜在利益之一,然而随着这一技术不断地完善及更加安全化却少有应用进入临床。对照是问题的一部分,如果我们打算使用细胞疗法,我们必须知道移植细胞将会做什么。如果它的活性不正常,我们或许会想激活它,或者我们有可能会需要减缓或终止它。

这一小鼠研究显示出两种能力,他预计这些细胞还将会被改造为包含一些在两个方向起作用的开关。

在开始*临床试验之前还要完成一些重要的步骤。它们包括:证实遗传工程干细胞,以及用于实现控制目的的药物的安全性。

选择具有zui大潜力自然地神经控制多巴胺分泌的移植物。

确保神经元到达需要多巴胺来控制运动的大脑位点。

通过非人类灵长类动物研究,我们需要证实这不仅是一种小鼠现象。它真的能够发挥作用来缓解帕金森病症状。


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