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研究发现基因编辑技术帮助治疗“母系”遗传病

阅读:160发布时间:2017-8-3

线粒体是细胞内产生能量的场所,这种细胞器含有自身的DNA,与细胞核内的大部分遗传物质相互隔离,但这并不是它们*的奇特之处。由于受精卵中的线粒体只能来自于卵子而非精*,所以线粒体是从母亲遗传下来的细胞器。然而,不幸的是没200个女性中就有一个携带缺陷型的线粒体DNA,她们的子女从而会得一系列致死性的疾病,比如周期性呕吐综合征、Leigh综合征等。

线粒体疾病是十分罕见,同时也是难以*的疾病。研究者们试图开发不同的方法去除线粒体中受损的DNA,或者阻止携带此类突变DNA的母亲将致病性线粒体传递给下一代的子女。其中一类叫做线粒体置换技术的手段,通过将代孕母亲卵子中细胞核转移至正常女子的去核卵细胞中,重组后的卵子再经过体外受精之后转移至代孕母亲的体内。然而,这一方法受到了多方面的质疑。科学家们怀疑该方法的安全性,而伦理学家认为该方法导致出生后的婴儿携带三个亲本的遗传物质。

除了将坏掉的线粒体用好的进行置换之外,研究者们首先测试了将一条带有DNA剪切酶翻译序列以及线粒体定位序列的RNA链导入受体细胞中,该RNA链进入线粒体之后能够产生DNA剪切酶,从而将损坏的线粒体DNA进行剪切。

研究者们将RNA导入线粒体DNA具有特定突变的小鼠卵子或早期的胚胎中,之后检测该方法在突变DNA清除方面的效果。为了研究该方法是否会对胚胎造成损伤,研究者们将一些处理后的胚胎导入雌性小鼠中,这些小鼠均生产出了健康的后代,而且后代的小鼠也可以正常发育。

在这一研究中,针对的DNA靶向序列其实是不致病的,但是这项研究的研究依然说明这一技术可以用于以上的疾病治疗。

当研究者们改用TALEN技术进行线粒体DNA编辑之后,发现仍然只能降低其中一种类型的突变量。然而当改用在人类或小鼠疾病相关线粒体DNA突变的治疗试验中时,研究者们发现可以降低两类疾病相关的线粒体DNA突变。


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