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基因治疗恢复听力

阅读:780发布时间:2014-4-28

尽管*让许多重度听力丧失的人得到了帮助,但他们的听力却远未恢复正常。他们往往很难区分不同的音乐音高,或在喧闹的房间中听清人们的谈话。现在,研究人员找到了一种巧妙的方法,利用*将一些新基因传送到豚鼠的耳朵中,这一治疗方法大大改善了豚鼠的听力。

耳蜗内微小毛细胞丧失是耳聋zui常见的病因。耳蜗是内耳中将声音转变为神经冲动的一种中空、螺旋形结构。*只能够放大声音,而不能帮助到丧失这些毛细胞的人们。自上世纪70年代以来,有超过32万存在耳聋或严重听力障碍的儿童和成人接受了*。不依赖于毛细胞,这一装置可将声音转化为电脉冲,随后利用电极将这些信号传递给通往大脑的听觉神经。但由于听觉神经埋入在组织之中,电极要尽量靠近神经,否则*无法很好地工作。

一些研究人员用生长因子来刺激耳蜗内新神经元生长。他们将生长因子注入内耳,或是用一种病毒来编码生长因子的基因传送到细胞中。然而,注入的生长因子不能长期起作用除非不断地得到补充。病毒基因治疗则并不总是能将基因置于正确的细胞中,且带来了免疫系统抗病毒反应等风险。

澳大利亚新南威尔士大学神经科学家Gary Housley实验室的研究生Jeremy Pinyon及其同事,在豚鼠身上测试了一种不同的基因治疗。他们采用了一种药物杀死耳蜗毛细胞使得豚鼠失聪。研究人员构建出了包含脑源性神经营养因子(BDNF)基因的DNA环。在将*植入动物体内时,研究小组将BDNF DNA溶液注入这一装置,然后利用来自*的电脉冲在排列于耳蜗的细胞中生成孔道,诱导DNA进入细胞。这一DNA环中还包括一个编码绿色荧光蛋白的基因,因此科学家们能够看到细胞是否摄取了插入的DNA,并将其翻译为蛋白质。

Housley说:“我们已经闭合了神经缺口。尽管很难测量豚鼠的声音感知,如果应用于人类身上,我们希望能够改善音色和丰富度。”

需要注意的一点是,听力改善并没有持续很长时间——在大约6周后细胞停止生成BDNF,新神经开始死亡。Housley说,还必须对这一DNA环进行改造以使它能够在细胞中运作更长的时间。另外一个潜在的问题是,还不知道接收DNA的细胞在死亡以及丧失BDNF生成能力之前能够持续存在多久。Housley认为这些问题会得到解决,他希望能够在2年内启动一项小型临床实验在人体中测试这一操作。


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