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治疗遗传病从子宫开始

阅读:410发布时间:2019-2-12

    对于生来便患有遗传性疾病的婴儿来说,一生的治疗会随之而来。不过,在小鼠中开展的研究显示,针对血友病以及其他遗传病的治疗可以从子宫里开始,从而提高婴儿出生后的治疗成功率。

  人体的免疫系统非常善于确认并摧毁外来物质。一旦人体遭遇某个特定的入侵者,如果它再次出现的话,免疫细胞便会发起更加快速的反应。这就是疫苗背后的基本原理。

  不过,当人体想让身体接受外来物质比如捐赠的器官时,这种机制会产生问题。然而,情况并非总是如此。在血友病中,基因变异导致凝血蛋白的缺失。常见的血友病类型是由*VIII缺失引发的。对于生来便患有该病的人,可以给其注射*VIII,但约有五分之一的血友病患者的免疫系统会产生使蛋白失效的抗体。

  为观察子宫中的启动效应能否对免疫反应造成任何不同影响,研究人员队将*VIII的一部分附着在另一种蛋白上,后者能使*穿越母体和胚胎之间的胎盘。随后,该团队将其注入缺乏*VIII的怀孕小鼠体内。一旦鼠崽出生,研究人员便利用*VIII疗法治疗所有后代。他们发现,在子宫中便接受治疗的小鼠对该蛋白更具忍耐力。平均而言,其免疫系统产生的针对该蛋白的抗体比对照组少80%。


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