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研究人员成功缓解不治之症–急性淋巴细胞性白血病

时间:2016/2/29阅读:105
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在刚刚过去的2015年底,癌症免疫治疗领域有两件大事引起了人们的关注,让大家看到治愈癌症的希望。

2015115日,Waseem Qasim对外宣布,他们利用Cellectis公司经TALEN基因编辑技术改造的UCART19细胞株,成功缓解了Layla的不治之症–急性淋巴细胞性白血病(ALL)。

2015126日,美国前总统Jimmy Carter发表声明说,在使用默沙东的免疫检查点PD-1抗体药物Keytruda之后,此前在他大脑中出现的黑色素瘤(melanoma)消失了。”

在这短短的一个月内,LaylaCarter分别给癌症免疫治疗的“两员大将”,CAR-T治疗和免疫检查点PD-1抗体治疗,做了几近的代言。

前不久在美国纳斯达克成功上市的中国制药企业百济神州,也是专注于癌症免疫检查点治疗药物的研发。百济神州CEO、美国科学院院士王晓东曾说,肿瘤免疫这个武器,使我们*次在与癌症的战争中,看到了胜利的曙光。

实际上,现在大家基本都认为肿瘤免疫治疗是未来的发展方向。这也是一大批制药公司纷纷挤入免疫治疗药物研发行列的主要原因。

这不,2016一开年,又有一家公司花重金投入癌症免疫治疗领域。这家公司的投入力度应该是2016年来zui大的手笔,两项合作交易总金额超过32亿美元。它就是Baxalta

2015年,Baxalta从母公司百特(Baxter International)拆分出来,独立上市。Baxalta 这一名称由 Baxter 与“alta”组合而成,“alta”由拉丁语“altus”衍生而来,含义为“高”或“深刻”。Baxalta主要专注于三大领域:血液病、肿瘤及免疫疾病。主要服务人群为,没有药物治疗的罕见疾病人群。2016111日,罕见病治疗公司Shire320亿美元的高价完成对Baxalta的收购,意欲打造世界zui大罕见病制药公司。

至此,“财大气粗”的Baxalta开始强势闯入癌症免疫治疗领域。对于免疫治疗的“两员大将”免疫检查点治疗和CAR-T治疗,Baxalta采取了“两手抓,两手都要硬”的战略,分别与两家公司合作,几乎同时开展免疫检查点抗体治疗和CAR-T治疗的研究。

16亿与Symphogen合作,进军免疫检查点疗法

201614日,BaxaltaSymphogen对外宣布,双方将在癌症免疫检查点治疗领域结盟。

虽然早在2014年制药公司百时美施贵宝(Bristol-Myers Squibb)与默克(Merck)的两款 PD-1抗体药物已经获批上市,但是这并不会影响BaxaltaSymphogen的研究。因为免疫检查点并不是只有PD-1一种,实际上还有很多种,PD-1只是冰山一角罢了,只是这些沉在水面之下的宝库还有待进一步的发掘。

 

Symphog的药物研发进度,与Baxalta合作的项目还处于研发早期【Symphog

尽管目前其他的免疫检查点发现的很少,Baxalta还是雄心壮志地要开发6种不同免疫检查点治疗药物,但是它们没有公布是哪6个免疫检查点,不知道它们手里是不是还握着其他的秘密武器。由于Symphogen在该领域有一定的基础,预计*个药物将在2017年开展临床试验。作为回报,Baxalta将累计向Symphogen支付16亿美元以上。

再拿16亿与Precision合作,涉足CAR-T治疗

2016225日,BaxaltaPrecision BioSciences对外宣布,依托于Precision的基因编辑平台,双方联合开展癌症CAR-T治疗。

Precision2006年获得杜克大学(Duke University)基因编辑技术的授权,同年宣布成立。Precision获得授权的这项基因编辑技术叫Arcus,不同于目前大热的CRISPR以及TALEN等。

PrecisionCEO Matthew Kane表示,Arcus基因编辑技术实际上比CRISPRTALEN更加便捷(估计在成本和效率上处于劣势)。zui关键的是,Arcus基因编辑技术是Precision的*技术,没有纠纷。

基于Arcus基因编辑技术,BaxaltaPrecision意欲打造6个针对不同靶点的异源CAR-T免疫治疗细胞株,以实现CAR-T的标准化治疗。

实际上CAR-T领域zui被被外界看好的Cellectis在治疗Layla的急性淋巴细胞性白血病时,采用的就是这种异源CAR-T免疫治疗。相较于诺华等*的传统CAR-T疗法,异源CAR-T免疫治疗的优势主要体现在标准化流程和较低的成本上。

因此,奇点糕认为,Baxalta一定是从Cellectis的治疗案例中获得了启示,才敢重金投入异源CAR-T免疫治疗。

同样,BaxaltaPrecision的合作项目计划2017年开展*临床试验。作为回报,Precision至少从Baxalta公司收获16亿美元。

随着越来越多的*和资本进入免疫治疗领域,奇点糕隐约感觉到,人类战胜癌症的希望开始泛起点点微光,zui终*点燃希望的应该就是免疫治疗。

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