蛋白含有N末端以肽为基础的亨廷顿氏病治疗法齐一生物编

亨廷顿氏病(HD)是一种进行性神经退化性的遗传性疾病。其临床特征为不自主运动，行为异常和认知衰退。发病年龄通常在30岁至50岁之间。

亨廷顿氏病是一种罕见的疾病，在欧盟国家大约有十万分之13的发病率。它是由亨廷顿(HTT)基因的*个外显子上的延伸的CAG重复序列引起，进而导致异常的亨廷顿蛋白(Htt), (polyQHtt)。

In 1872 George Huntington described the disorder in his first paper "On Chorea" at the age of 22

这个异常亨廷顿蛋白含有N末端以及可变长度的扩大的多聚谷氨酰胺链，它们在受损的脑细胞内形成聚集体和核内包涵体。目前亨廷顿氏病的治疗只是对症治疗，旨在暂时减轻疾病的症状。虽然一些有希望的治疗正在研究中，但在延缓发病方面和在减慢残疾进程方面，还没有药物能够阻碍疾病的进展。

由于肽的低潜在毒性并且可以作用于亨廷顿氏病的病理过程zui初环节，例如聚集或剪切过程，因此利用肽与polyQ延伸或Htt蛋白质的相互作用，来防止延伸的polyQ蛋白的错误折叠和聚集是一个吸引力的想法。实际上，几种治疗性肽已被开发出来，并且在亨廷顿病动物实验模型上显示出明显减缓症状的进展。

这篇综述着重于讲述与肽相关的治疗方法的进展，我们尤其侧重于一个23AA肽P42，它是Htt蛋白的一部分。它有希望主要通过防止异常的Htt蛋白粘聚在一起，从而防止聚集造成的病理后果，从而改善症状。

同时，因为P42是Htt蛋白的一部分，它的某些治疗特性可能与该肽本身的作用有关，可被认为是Htt蛋白的功能区。