江苏绿叶生物科技有限公司

关键机制和潜在靶标

时间:2014-11-21阅读:250
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研究人员发现了两个蛋白质,似乎对于急性髓性白血病的发展和患者复发至关重要。他们还证明,可以通过靶定这些蛋白质来阻断白血病的发展。

在动物模型中开展的这项研究,可能会为产生*耐药性的白血病,带来新的、有效的治疗方法。

在很长一段时间内,该领域的一个问题是,尽管利用*和其他现有可用的药物,除去成熟胚细胞是很容易的,但是许多患者的病情会复发。

两个称为受体的细胞结构中的突变,先前已被确定为致癌突变。具有这些突变的患者,通常预后较差,但是科学家们一直不确定是什么机制导致没有这些突变的干细胞发展为白血病。

在小鼠进行的实验中,研究人员发现,消除或“敲除”产生FAKPAK1蛋白的基因,可阻止小鼠白血病的发展,即使它们的骨髓干细胞含有致癌受体突变。消除FAKPAK1蛋白,并没有阻止小鼠产生并维持一种正常的血液系统。

在小鼠和人体细胞组织样本开展的另外一项实验中,研究人员确定了几种药物化合物,可靶定FAKPAK1,这几种化合物现在可供实验使用,但是还未批准用于人类。这几种药物可有效地阻止白血病的发展,效果如同敲除FAKPAK1基因。

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