江苏绿叶生物科技有限公司

重要研究成果

时间:2015-3-10阅读:149
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能够地编辑细胞的基因组,CRISPR技术成为了近年来zui令人兴奋的科学进展之一。然而,尽管这一方法具有惊人的潜力,其效率却极其低下。

当前,CRISPR技术面对一个权衡问题:尽管这一技术非常,但也极其低效。我们通过导入一些小分子来改善了这一情况,在维持技术性的同时提高了它的效率。

CRISPR技术是将一种蛋白质传送到细胞中,使其在的特异位点切割基因组。在删除缺陷基因后科学家们可以让细胞的DNA重新融合到一起,或是将新的基因插入到删除基因的位置中,以好的DNA来替换坏的DNA

研究人员成功地鉴别出了两种小分子,它们可以显著地促进新的遗传物质插入到细胞DNA中。在他们的研究过程中,科学家们还发现了两种可抑制插入而促进DNA删除的化合物,表明这两个过程在细胞中发挥了竞争作用。

值得注意的是,研究人员在几个不同的细胞系,包括诱导多能干细胞和组织特异性细胞中均成功地实现了这种基因组操控。这尤其的重要,它表明了这种方法适用于各种细胞类型中来构建疾病模型,并可帮助发现一些新的疾病特异性治疗方法。

研究发现的潜力超出了提高CRISPR的效率。这项研究*次证实了,我们可以利用一些小分子来成功地进行基因组工程操控。这赋予了我们更大的能力,使得我们能够利用一些化合物来调节这一机器以及开启或关闭它,这对于调控基因组编辑过程具有重要影响。


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