一些公司试图把基因直接注射到肌肉或者眼睛里。但这种“修复替代”方案可能有更好的效果。明年，像诺华（Novartis）和朱诺治疗（Juno Therapeutics）这样的制药公司，可能就会为治愈某种白血病的基因细胞联合疗法申请审批。
总体来说对基因疗法的投资在激增。再生医学联盟说2015年的公共和私人公司筹募了一百亿美元，有约70项疗法在进行后期测试。
葛兰素史克从没卖过如此不同的产品。而且因为该病症是地球上zui罕见的疾病之一，Strimvelis也不会风靡一时。葛兰素史克预计此病每年欧洲只有14例，美国12例。
这家英国公司的目标不是收益，而是精通基因治疗技术，包括如何制造病毒。“如果我们首先制造出改变人们生活的产品，我们就能把它发展为能影响更多人的东西，”吉利说，“我们相信基因疗法是未来很重要的增长领域，我们不想激进或者偷工减料。”
免疫缺陷和基因疗法的关联不是什么新鲜事儿。早在1990年就有了*次对重症联合性免疫缺陷症患者的治疗。
到了2000年，伦敦和法国的研究团队已经治愈了一些患有X染色体重症联合性免疫缺陷症（“泡泡男孩”）的儿童。但是一些患儿由于基因嵌入了错误位置而患上白血病。
出于安全考虑，美国药监局迅速撤销了27项相关申请。“那是一个重大的退步。”Roncarolo说，那可能比1999年基因疗法的自愿者杰西·基*（Jesse Gelsinger）之死更为严重。
圣拉斐尔特里松基因疗法研究院也在2002年《科学》上发布了自己的重症联合性免疫缺陷症治疗结果。他们也治愈了患者，并且由于治疗方案不同，没有产生癌症的危险。
葛兰素史克表示，他们也在推进这个意大利团队研发的，另外几种治疗罕见疾病的基因疗法的商业化，包括易染性脑白质病变（Metachromatic leukodystrophy），一种罕见但迅速致死的先天缺陷，和β-地中海贫血症（beta-thalassemia）。吉利说他们的主张是从极罕见病症跳到不十分罕见的病症上，比如地中海贫血，血友病和镰状细胞病。但他不认为这项技术能很快用于治疗像关节炎或者心脏病这种普通疾病。这些病症成因复杂，并不是由一个基因缺陷引起的。
实际上，zui近几年，上在基因治疗方面发展迅速，尤其是β-地中海贫血症等采用基因治疗，取得了长足进展。如在先天性黑蒙症（NEJM：基因治疗对利伯氏先天性黑蒙症经久效果）、血友病（NEJM：严重血友病的基因疗法）（NEJM：基因治疗成功用于B型血友病）、LPLD（uniQue公布基因疗法Glybera 6年随访积极数据）、肾上腺脑白质营养不良症（ALD）（美国基因与细胞治疗学会年会：基因疗法遏制罕见脑病），肾上腺脑白质失养症（X-linked adrenoleukodystrophy）（慢病毒载体基因治疗罕见遗传性疾病取得初步成功），先天性失明（NEJM：基因治疗让先天性失明患者重见光明，且经久有效）等等疾病，这些结果都是令人兴奋的。