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编辑干细胞疗法或可治疗失明
近日,刊登于杂志Scientific Reports上的一项研究论文中,来自哥伦比亚大学等处的研究人员利用CRISPR/Cas9基因编辑技术成功修正了患者机体干细胞中引发失明的基因突变,相关研究结果或为后期开发个体化治疗眼部疾病的新型疗法提供了新的线索。
研究者Alexander Bassuk说道,我们的目的是修复X-连锁视网膜色素变性(X-linked retinitis pigmentosa ,XLRP)疾病患者眼中退化的视网膜,CRISPR/Cas9作为一种的基因编辑技术,其可以有效修正损伤RPGR基因的单一DNA改变,更重要的是,这种被修正的组织来自患者自身的干细胞,其或许可以在不利用有害药物抑制组织排斥反应的情况下对患者进行移植。
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