zui近，杜克大学的研究人员在实验室中成功培育出人骨骼肌，它们能够像自然组织那样收缩和响应外部刺激，例如电脉冲、生化信号和药物。这些实验室培育的组织，不久就能允许研究人员在体外的功能性人肌肉中测试新药和研究疾病。
这项研究是由杜克大学生物医学工程副教授Nenad Bursac及其实验室博士后Lauran Madden带领，相关研究结果发表在2015年1月13日的开放存取期刊《eLife》。
Bursac说：“这项工作的伟大之处在于，它可以作为培养皿临床试验的一个测试平台。我们正在检测药物的功效和安全性，而不会危害患者的健康，也正在重现疾病的功能性和生化信号——特别是那些罕见疾病以及很难收集肌肉活检的疾病。"
Bursac和Madden从一个小的人体细胞样本开始，它们已经发展到超过干细胞，但是还没有成为肌肉组织。他们将这些“肌原性前体细胞"扩大了超过1000倍，然后把它们放入一个支撑的3D支架，该支架填充了有营养的凝胶，可让这些细胞形成均衡和功能性的肌肉纤维。
Madden说：“我们有很多在实验室用动物细胞制备人工肌肉的经验，但这项工作仍然花了我们一年的时间，来调节诸如细胞和凝胶密度这样的变量，并优化培养基和介质，以使其能对人肌肉细胞起作用。"
Madden用新肌肉进行了一连串的测试，来确定它们与人体内自然组织是如何的相似。她发现，肌肉可强劲收缩来响应电刺激——在实验室培育的人肌肉当中尚属。她还表明，可让神经激活肌肉的信号通路也是完整的和功能性的。
为了探讨这种肌肉是否可用于医学测试，Bursac和Madden研究了它对各种药物的反应，包括用于降低*的他汀类药物和克伦特罗——是一种被广泛使用的xfj。
所检测到的药物效果，与人类患者中所观察到的相匹配。他汀类药物有剂量依赖性反应，从而导致高浓度时的脂肪异常堆积。克伦特罗表现出增强收缩性的狭窄有益窗口。这些影响都在人类中被记录过。克伦特罗在这些剂量上不会伤害啮齿动物的肌肉组织，从而表明实验室培育肌肉可产生一种真实的人类反应。
Bursac说：“我们的目标之一是，利用这种方法为患者提供个性化的治疗策略。我们可以从每名患者取活检组织，培育出许多新肌肉，将其用作测试样本和试验品，以探讨哪些药物更适合每个人。"
这个目标可能并不遥远；Bursac已经与杜克大学的临床医生（包括儿科副教授Dwight Koeberl）开展了一项研究，尝试将药物在患者中的药效与其对实验室培育肌肉的影响起来。Bursac的研究小组也在尝试利用诱导多能干细胞（iPSCs）代替活检细胞，来培育可收缩的人肌肉。
点击了解博奥生物测序平台
Bursac说：“有一些疾病，例如Duchenne型肌营养不良症，进行肌肉活检非常困难。如果我们能利用诱导多能干细胞来制备可行的、可测试性的肌肉，我们就可以获得一份皮肤或血液样本，而不必打扰患者。"
