基因疗法的临床新目标

在以上成果的鼓励下，医学研究人员开始扩大研究范围。他们不再只关心遗传病的治疗，而开始着手通过基因技术，逆转生命过程中自然发生的基因损伤。

宾夕法尼亚大学的科学家们正在采用基因疗法，治疗一种常见的儿童癌症——急性淋巴细胞性白血病（缩写为ALL）。尽管大多数ALL患儿能对标准*作出应答，但仍有20%左右的患儿对*没有反应。研究人员正在使用基因疗法，激活这些患儿的免疫细胞，使之找到并消灭那些顽固的癌细胞。

这项试验的手段尤为复杂，它依靠的是所谓的“嵌合抗原受体"技术。一旦与嵌合抗原受体相适配，一种叫做T细胞的免疫细胞便可以“瞄准"白血病细胞中大量表达的某些蛋白，从而“抓住"白血病细胞，并将它们摧毁。

2010年5月，5岁的埃米丽·怀特黑德被诊断患有白血病，她接受的头两轮*都不起作用。布鲁斯·莱文是怀特黑德的医生之一，他介绍说，到2012年春天，“怀特黑德接受了第三次*，药物的剂量足以毒死一名成年人。并且，她的肾脏、肝脏和脾脏已经出现损伤。"小姑娘的生命危在旦夕。

医生们抽取了怀特黑德的血液样本，分离出了她的部分T细胞。然后，他们将搭载有治疗基因的慢病毒转入T细胞样本，并将细胞输回怀特黑德体内。经历了一个艰难的开端后，基因疗法终于在怀特黑德体内起了效果，她的病情迅速得到缓解。治疗3周之后，怀特黑德的骨髓中已有1/4的T细胞中携带有治疗基因，她的T细胞开始向癌细胞宣战，而后者很快就消失得无影无踪了。“2012年4月的时候她还光着小脑袋，"莱文回忆道，“而到了8月的开学日，她已经去学校报到，上2年级了。"

怀特黑德并不是*的幸运儿。2013年下半年，多组研究人员均报道，他们在120多名患者身上使用嵌合抗原受体技术，治疗与怀特黑德同型的白血病以及其他3种血液癌症。5名成年患者和22名患儿因此摆脱了癌症——这意味着他们的身体目前处于无癌状态。

进入临床

安全的传递系统已经掌握在基因疗法专家的手中了，现在，他们正面临着所有新药都必须面对的*挑战：通过美国食品及药品管理局（FDA）的审批。

这一漫长的过程包括了所谓的“Ⅲ期临床试验"。Ⅲ期临床试验专门用于评估药物或疗法在大规模受试者中的效果，一般需要1—5年的时间。截至2013年底，近2000项基因疗法试验中，有大约5%到达了Ⅲ期临床阶段。其中位列zui前的是治疗莱伯氏先天性黑矇的试验。就是这一疾病，曾经夺走了哈斯的视力。目前，已有数十位患者的双眼在插入治疗性基因后重见光明。

2012年，欧洲批准了基因疗法药物Glybera，用于治疗家族性脂蛋白脂肪酶缺乏症，药物的有效成分（即突变基因）被包裹在AAV之中注入患者的腿部肌肉。荷兰一家制药公司正在与FDA协商，希望该药物能够获准进入美国市场。

与许多医疗技术的发展历程类似，基因疗法历经了数十年的迂回与曲折，还远未到达成功的终点。然而，随着越来越多的科里·哈斯和埃米丽·怀特黑德的出现，基因疗法将逐渐成为一些疾病的主流疗法，同时，它也会为另一些疾病的治疗提供新的选择。

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