肠道可预测囊性纤维化患者的治疗反应齐一生物小编

测量类肠器官肿胀度的CFTR靶疗药物反应在囊性纤维化受试者中是不同的。

据一项新的研究披露，在实验室中，用囊性纤维化患者细胞培植成的迷你肠道可帮助确定那些zui可能受益于新型药物治疗的对象。这些发现探索了用所谓的类器官来作为药物筛选工具，并给囊性纤维化及其它遗传疾病患者实行个性化治疗铺设了道路。囊性纤维化是一种因稠厚粘液堵塞肺和其它器官所致疾病，它是由CFTR通道发生突变引起的。CFTR靶向疗法zui近已被批准用于治疗囊性纤维化，但要确认那些zui可能会对这些药物起反应的患者亚组仍然颇具挑战性，而且这一过程耗时且所赀不菲。为了更好地预测个体的临床反应，Johanna Dekkers和同事培植出了类肠器官，这是用采自71名囊性纤维化患者直肠活检组织进行培养的与肠道类似的三维成人干细胞，这些细胞带有范围广泛的CFTR突变。研究人员发现，迷你肠在体外对CFTR靶向治疗药物的反应与发表的同样药物的临床试验数据密切关联。基于这些发现，他们选择了带有罕见CFTR突变的2个人，他们的直肠类器官对治疗呈强烈反应。确实，当给他们用药时，两人都显示出疾病症状减少，肺功能改善。总之，这些结果支持了一种可能，即用源自病人的类器官来量身打造个性化的治疗方案。

原文检索：Characterizing responses to CFTR-modulating drugs using rectal organoids derived from subjects with cystic fibrosis