新药治疗NTRK基因融合实体瘤疗效惊人

近期在 AACR 2016 年会上报告的一项 Ⅰ 期研究显示，LOXO-101 在治疗 NTRK 基因融合的多种肿瘤患者中，表现出了相当高的缓解率。研究人员表示将继续入组更多种类肿瘤的 NTRK 基因融合阳性患者，进行 Ⅱ 期试验，以进一步研究 LOXO-101 的疗效。
据一项由德州大学 MD Anderson 癌症中心领导的 Ⅰ 期研究显示，LOXO-101 能够显著缩小神经营养因子/酪氨酸激酶受体（NTRK）基因融合的多种肿瘤。该研究在 AACR 2016 年会上进行了报告。
“在全部6名入组的 NTRK 融合患者中，我们均观察到了显著的肿瘤退缩”，研究作者，癌症治疗研究部助理教授 David Hong 博士介绍道，“对于每一个 NTRK 融合患者均表现出有效性的现象，我们也感到很惊讶。”
在入组的43位患者中，6位患者为 NTRK 融合患者，癌症种类包括肉瘤、甲状腺癌、唾液腺肿瘤、胃肠道肿瘤和非小细胞肺癌。5位患者达到部分缓解，第6位患者肿瘤体积缩小了17%。所有患者均仍在研究中，zui长治疗时间已超过1年，所有患者均接受了至少7个周期的治疗。第7位 NTRK 基因融合患者近期已入组。
“我们现在为 Ⅱ 期试验招募 NTRK 基因融合的所有种类的实体瘤患者”，Hong 介绍道，“随着时间的延长，入组患者的肿瘤种类将会更多。目前已发表的研究显示，几乎所有种类的肿瘤均有报道过发现了 NTRK 基因融合患者。Ⅱ 期研究的重要性不仅在于增加了 LOXO-101 治疗 NTRK 基因融合患者的数据，同时也可能拓展未来检验该基因的肿瘤种类。”
Ⅰ 期研究目前的结果显示 LOXO-101 耐受性良好，无论是1天1次的剂量还是1天2次的剂量。常见的副作用包括乏力、便秘和头晕。计划进行的 Ⅱ 期试验将仅入组 NTRK 基因融合阳性的患者，并将给予 100mg 1天2次的剂量。
Hong 相信综合性基因组分析将会是进一步了解 NTRK 基因融合的关键。“我们将会进行综合性基因组分析，而这将是至关重要的”，Hong 介绍道，“在 Ⅰ 期研究的患者中，很多 NTRK 基因融合患者是通过作为基因组检测的一部分，而接受 NTRK 基因检测的。我很高兴的看到现在世界范围内很多实验室的日常检测基因中，已经包括了 NTRK 基因融合这项检测。”
 
编译自：Targeted Therapy Shows Continued Promise in Patients Whose Tumors Had NTRK Gene Fusions. AACR, 4/17/2016